Nya studieresultat visar att AstraZenecas läkemedel Ultomiris kan bli en ny behandlingsmöjlighet för patienter med den ovanliga njursjukdomen IgA-nefropati.

AstraZeneca meddelar att läkemedlet Ultomiris (ravulizumab) uppnått det primära målet i en förutbestämd delanalys av fas III-studien I CAN, som utvärderar behandling av vuxna patienter med IgA-nefropati (IgAN).

Efter 34 veckors behandling hade patienter som fick Ultomiris minskat mängden protein i urinen med 46,6 procent jämfört med utgångsläget. För patienter som fick placebo var minskningen 5,6 procent. Den justerade behandlingseffekten uppgick därmed till 43,4 procent, en skillnad som enligt bolaget var både statistiskt säkerställd och kliniskt betydelsefull.

Effekten kunde observeras redan efter tio veckors behandling och kvarstod under hela den analyserade perioden. Resultaten var dessutom likartade i olika patientgrupper oavsett sjukdomens svårighetsgrad eller patienternas bakgrund.

– För patienter med IgA-nefropati är aktivering av komplementsystemet en viktig drivkraft bakom inflammation och gradvis förlust av njurfunktion. De här resultaten visar att Ultomiris kan ha potential att förändra sjukdomsförloppet, säger Jonathan Barratt, professor i njurmedicin vid University of Leicester och prövare i studien.

IgA-nefropati är en kronisk inflammatorisk njursjukdom som i många fall kan leda till njursvikt. Sjukdomen orsakas av att immunkomplex lagras i njurarna, vilket utlöser inflammation och successivt försämrar njurarnas funktion. Omkring hälften av patienterna med förhöjda proteinnivåer i urinen eller nedsatt njurfunktion riskerar att utveckla terminal njursvikt inom tio år efter diagnos.

Enligt AstraZeneca var säkerhetsprofilen i studien förenlig med tidigare erfarenheter av läkemedlet och inga nya säkerhetssignaler identifierades. De vanligaste biverkningarna var övre luftvägsinfektioner, näs- och svalginflammation samt infusionsrelaterade reaktioner.

Resultaten presenterades vid den europeiska njurmedicinska kongressen ERA i Glasgow den 6 juni. Studien fortsätter nu och det slutliga primära effektmåttet – förändring i njurarnas filtrationsförmåga (eGFR) – ska utvärderas efter 106 veckors behandling.