AstraZenecas läkemedel rekommenderas för godkännande i EU för behandling av den dödliga sjukdomen transthyretinmedierad amyloidos (ATTRv-PN).

AstraZenecas och Ionis läkemedel Wainzua har rekommenderats för godkännande av den europeiska läkemedelskommittén CHMP för behandling av vuxna patienter med polyneuropati orsakad av ärftlig transthyretinamyloidos (ATTRv-PN).

Den europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP) har rekommenderat att Wainzua (eplontersen) godkänns för behandling av polyneuropati i samband med ärftlig transthyretinamyloidos hos vuxna patienter med stadium 1 eller 2. Om godkännandet beviljas av EU-kommissionen, blir Wainzua det enda godkända läkemedlet i EU som kan administreras självständigt en gång i månaden via en autoinjektor.

Rekommendationen bygger på resultaten från den fas III-studien NEURO-TTRansform, som visade att patienter som behandlades med Wainzua upplevde en betydande och varaktig förbättring i neuropatiförsämring och livskvalitet jämfört med placebo. Studien visade också att läkemedlet har en fortsatt god säkerhets- och toleransprofil under hela studien.

ATTRv-PN är en allvarlig sjukdom som orsakar skador på perifera nerver och kan leda till motoriska funktionsnedsättningar inom fem år från diagnos. Utan behandling är sjukdomen oftast dödlig inom ett decennium.

- Denna förödande sjukdom är dödlig om den inte behandlas och påverkar patienters och vårdgivares liv på många sätt. Att ha fler behandlingsalternativ som minskar produktionen av TTR-protein vid källan ger hopp om att patienterna kan leva längre och med bättre livskvalitet, säger Dr. Laura Obici, chef för enheten för sällsynta sjukdomar vid Amyloidosis Research and Treatment Centre i Italien,

Om läkemedlet godkänns av EU-kommissionen kommer det att bli tillgängligt som ett nytt behandlingsalternativ för patienter som behöver konsekvent suppression av TTR och förbättrad livskvalitet.